【财新网】继博鳌乐城和粤港澳大湾区之后,北京也迈出境外新药“先行先试”重要一步。
11月23日,国务院印发关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复,支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区,探索进口未在国内注册上市的罕见病药品,由特定医疗机构指导使用。
罕见病是患病率低、患者数少的疾病统称。中国有207种疾病纳入罕见病目录。(详见财新网报道《中国罕见病目录扩容86种疾病 落选病种患者怎么办?》)罕见病诊断难、药品少、药价高,患者往往存在“境外有药,境内无药”困境。