中国将发布罕见病药物研发指导原则 冷门赛道能否升温？

　　【财新网】（记者 马丹萌）《罕见病药物临床研发指导原则》（下称《指导原则》）即将公开征求意见。由此，中国罕见病新药研发技术指南的长期空白将被填补。

　　在9月27日结束的第六届中国医药创新与投资大会上，国家药品监督管理局药品审评中心（下称药审中心）方面披露了上述《指导原则》起草背景。药审中心有关人士在介绍该原则时强调，中国罕见病新药研发目前仍存在疾病定义不明确、基础研究不足等挑战。

　　全球已有越来越多的企业投入罕见病新药研发。中国近年来比以往更重视罕见病的诊治和研发，相关政策框架日渐完善。但药企仍担心在国内做罕见病研发的指导原则并不清晰。药审中心副主任周思源在主论坛上介绍，2018年至2021年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了553款新药，58%是用于治疗罕见病，但中国药物创新目前仍集中在肿瘤等少数治疗领域。