解药|药监局受理首个基因编辑临床试验 CRISPR技术来了？

　　【财新网】（实习记者 金亦辰 记者 邸宁）10月27日，基因编辑科技企业博雅辑因宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请。

　　这是中国首个获得受理的基因编辑疗法临床试验申请，根据国家药监局规定，还须经过60个工作日默示许可，方为正式获批临床试验。目前具体临床试验方案，包括纳入患者数量、治疗时间、试验地点等尚未披露。

　　该临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。具体来讲，ET-01疗法采用CRISPR/Cas9基因编辑技术，通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，在富集CD34+细胞群后通过前述技术编辑BCL11A基因的红系增强子制成注射液。