全国首例“基因编辑”治地中海贫血成功 能否推广？

　　【财新网】（实习记者 阎格 记者 马丹萌）两名输血依赖型重型β地中海贫血（下称地贫）患者在中南大学湘雅医院通过基因疗法治疗，已脱离输血依赖87天。这是全国首次通过基因编辑技术治疗地贫的成功案例，有专家向财新记者表示，这是一次里程碑式的进步与突破，但此类技术仍有一定临床风险，且推广试验或也就受限于伦理审查及政策缺位。

　　地贫是一种单基因遗传病，是全球分布最广、累积人群最多的一种单基因病。由于一组蛋白肽链合成障碍导致贫血，患者体内血红蛋白异常，红细胞因而无法向身体输送充足养分。根据不同类型珠蛋白基因缺失或缺陷，地贫又可分为α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ地中海贫血及γ-地中海贫血等，其中α-地贫和β-地贫最为常见。