呼吁多年，罕见病患者何时实现用药自由？

　　【财新网】随着越来越多罕见病药物获批上市，高值药的可及性问题备受关注。2月29日是国际罕见病日。北京病痛挑战公益基金会联合沙利文发布了《2024中国罕见病行业趋势观察报告》（下称《报告》），梳理了2023年度罕见病新政策、药物审批情况、纳入医保情况等。

　　罕见病是患病率极低、患者总数少的疾病统称，大部分罕见病与基因有关，且在儿童期发病。据《报告》，全球目前已知的罕见病超过7000种，中国已知的罕见病约有1400种，中国的罕见病患者超过2000万。