解药｜如何用6个月为患者定制一款基因编辑疗法？

　　【财新网】基因编辑是无药可用的罕见病患者最后希望，但药监部门对此类疗法的审批十分谨慎，推高研发成本和研发时间，影响可及性。

　　如今，美国一个独特案例探索了基因编辑疗法的上市新模式：由医生和科学家牵头，为一名婴儿“量身定制”基因编辑疗法，再寻求有意愿的药企生产。这款个性化疗法从研发到生产仅花了6个月，美国食药监局（FDA）审批仅花了一周，获批后第四天给药，成功挽救了这个婴儿的生命。

　　FDA生物制品评价与研究中心（CBER）前主任Peter Marks在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上撰写社论，评价这一案例为罕见病个体化治疗中的里程碑事件，认为若能采纳一种以科学为基础的前瞻性监管路径，基因编辑疗法就有望克服其在“N-of-1”疾病（可能只有一个患者的极罕见疾病）中广泛应用的商业障碍，惠及更多患者。