中国罕见病患者逐渐参与新药研发，破解“孤儿药”困局仍需助力

　　【财新网】2月28日，时值2025年“国际罕见病日”，国内罕见病患者组织——寇德罕见病中心发布《患者社群组织如何推动药物研发报告》（下称“报告”），呼吁患者组织在罕见病基础研究及药物研发中发挥更积极作用。

　　长期以来，罕见病因其特殊性和复杂性，在诊断、治疗和预防等方面仍面临诸多挑战，罕见病患者用药困境也存在已久。（参见财新周刊《找到便宜的罕见病药之后》《在中国研发孤儿药》）

　　由于单一病种的罕见病患者人数较少，且患者分散，数据采集困难，罕见病治疗药物研发面临成本较高、市场需求量小、投资回报率低等风险，导致罕见病药物研发往往少人问津。正因如此，罕见病治疗药物也被称为“孤儿药”。