解药｜全球最贵药物再破定价纪录 基因疗法为何昂贵？

　　【财新网】一款基因疗法刷新全球药物价格纪录，高达425万美元（约合人民币3070万元），针对婴儿晚期型异染性脑白质营养不良。

　　这款药物英文商品名为Lenmeldy，由美国Orchard Therapeutics开发，此前于2020年12月在欧盟获批。美国食药监局（FDA）上周宣布许可该疗法在美国上市。

　　异染性脑白质营养不良（MLD）是一种遗传性罕见病，可分为婴儿晚期型、青少年型和成人型。婴儿晚期型最常见，患儿一般在2岁前后发病，迅速发展为言语和肌肉功能的进行性丧失，通常活不过童年期。发病原理是由于患者的基因突变，体内缺乏一种特定的酶，导致血脂在细胞，尤其是大脑、脊髓和周围神经细胞中堆积。堆积到一定程度后，覆盖并保护神经细胞的物质（髓磷脂）受到损伤，导致大脑和神经系统的功能下降。