解药｜最贵孤儿药获批和基因疗法

　　【财新网】全球首个肾上腺脑白质营养不良（adrenoleukodystrophy，ALD）基因疗法Skysona不久前在美获加速批准，将为4至17岁患者提供一种替代异基因造血干细胞移植（HSCT）的治疗方案。Skysona由蓝鸟生物（bluebird bio）研发逾十年，该药物问世前，HSCT是治疗ALD最严重分型的主流、有效疗法。

　　目前国内亦有对ALD的基因疗法研究项目，但有相关人士直言，对罕见病，中国研究人员、机构以及经费支持都很少，制约了疾病治疗相关研究的推进。