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解药|国内批准第三款渐冻症药物 哪些患者能获益?

文|财新 赵今朝
2024年10月09日 17:44
渤健生物生产的托夫生注射液(Tofersen)获批国内上市,用于治疗SOD1基因突变的渐冻症患者。适用范围有多大?全球目前价格为多少?
news 原图 资料图:托夫生注射液(Tofersen)。

  【财新网】国内迎来第三款治疗渐冻症的药物。10月8日,国家药监局官网公示,由渤健生物科技(上海)有限公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)获批国内上市,这距离该药在美国首度获批仅有一年半。

  此次获批的Tofersen用于治疗SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)成人患者。ALS又名“渐冻症”,是罕见病中知晓度较高的一种疾病,物理学家霍金、武汉市金银潭医院前院长张定宇、京东前副总裁蔡磊等知名人士皆受此病所困。

责任编辑:任波 | 版面编辑:刘春辉

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