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解药|中国团队完成全球首个遗传性耳聋基因治疗试验

文|财新 蒋模婷
2024年02月07日 08:00
复旦眼耳鼻喉研究团队率先完成全球首个遗传性耳聋基因疗法的临床试验,但这是一项研究者发起的探索性试验,海外企业新药已进入正式临床试验阶段
news 原图 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授(右二)团队正进行实验研究。

  【财新网】复旦大学附属眼耳鼻喉科医院团队领衔完成了全球首个遗传性耳聋的基因治疗临床试验,一次耳部注射便可以改善听觉。近日,《柳叶刀》发表了这项成果。

  这篇论文题为《常染色体隐性遗传聋9型的AAV1-hOTOF基因治疗:一项单臂试验》,主导的通讯作者为复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、遗传性耳聋诊治中心主任舒易来和耳鼻喉科研究院副院长、科主任李华伟。另据企业信息,这项疗法的开发方还包括上海鼎新基因科技公司

  这项临床试验于2022年10月起正式发起招募,2022年12月治疗了第一位患者,是全球第一个、也是迄今为止治疗患者最多、随访时间最长的基因疗法治疗遗传性耳聋的人体临床试验。 此前,舒易来教授还曾受邀在2023年10月在第30届欧洲基因和细胞治疗学会年会发布试验数据。

责任编辑:任波 | 版面编辑:边放

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