【财新网】(实习记者 桂艺烜 记者 滑昂)甲型血友病患者首次迎来国产重组凝血因子Ⅷ,供应不足现状能否缓解?
国家药监局近日披露,神州细胞(688520.SH)注射用重组人凝血因子Ⅷ获得批准文号,公司也在随后发布公告,介绍获批产品用于成人及青少年(≥12岁)血友病 A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏症)患者出血的控制和预防。
血友病A,又称甲型血友病,是由于遗传性凝血酶生成障碍,即凝血因子Ⅷ缺乏所引起的出血性疾病,是遗传性终生疾病血友病中最常见的一类。其主要临床表现为关节、肌肉和深部组织出血,也存在胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血,以及拔牙后出血不止等情况。根据《血友病诊断与治疗中国专家共识》(2017年版),血友病的发病率没有种族或地区差异,所有血友病患者中约有80%—85%为甲型血友病患者。