解药|FDA推迟首款血友病基因疗法上市审批 多家药企已布局

　　【财新网】（实习记者 阎格 记者 马丹萌）治疗血友病的科研尝试再遇挫折。美国食品药品监督管理局（下称“FDA”）近期决定推迟百傲万里（BMRN.US）针对治疗成人A型血友病的基因疗法，Valoctocogene Roxaparvovec（原代号BMN270）的生物制品许可申请。FDA表示，要考虑未来批准该疗法的可能性，还需要更多长期数据。而根据FDA要求，预估获批时间最早至2021年底。

　　此次被FDA拒绝批准的基因疗法，是一种针对A型血友病患者的实验性治疗方法，其以腺病毒AAV5载体递送表达凝血因子VIII，以促进患者凝血功能。血友病患者经常出现自发性出血事件，导致进行性和衰弱性关节损伤，其中A型血友病是X染色体相关遗传性疾病，男性发病率更高，约达到1/5000。A型血友病由编码凝血因子VIII的 F8 基因突变所引起，约占血友病人数的80%-85%。