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解药|FDA推迟首款血友病基因疗法上市审批 多家药企已布局

2020年08月25日 10:40
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血友病基因疗法近期申请上市遭拒,获批时间最早可能也将推到2021年底。目前针对血友病的治疗仍以替代治疗为主,尽管其可在一定程度上减少此类病人死亡率,但治疗费用高昂,且需频繁静脉输注浓缩凝血因子致使产生抗体,还是会让血友病治疗陷入困境

  【财新网】(实习记者 阎格 记者 马丹萌)治疗血友病的科研尝试再遇挫折。美国食品药品监督管理局(下称“FDA”)近期决定推迟百傲万里(BMRN.US)针对治疗成人A型血友病的基因疗法,Valoctocogene Roxaparvovec(原代号BMN270)的生物制品许可申请。FDA表示,要考虑未来批准该疗法的可能性,还需要更多长期数据。而根据FDA要求,预估获批时间最早至2021年底。

  此次被FDA拒绝批准的基因疗法,是一种针对A型血友病患者的实验性治疗方法,其以腺病毒AAV5载体递送表达凝血因子VIII,以促进患者凝血功能。血友病患者经常出现自发性出血事件,导致进行性和衰弱性关节损伤,其中A型血友病是X染色体相关遗传性疾病,男性发病率更高,约达到1/5000。A型血友病由编码凝血因子VIII的 F8 基因突变所引起,约占血友病人数的80%-85%。

责任编辑:任波
版面编辑:吴秋晗

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