解药|世界首例个人定制药物是如何问世的

　　【财新网】（实习记者 郁娟 记者 马丹萌）单一罕见病的患病人数少，药企研发缺乏动力，个人能否捐资助推研发？近期发表的一项研究显示，科学家已经为一名罕见病患儿研制出仅适合其个人的药物，为世界首例“个人定制”药物，这种研发方式能否推广？

　　该项研究通讯文章2019年10月9日发表于《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine），作者为波士顿儿童医院遗传与基因组学科Timothy Yu博士等人。研究团队为美国科罗拉多州患有巴顿病（Batten disease）的女孩Mila定制反义寡核苷酸药物，并以她的名字命名为“Milasen”。